朱子宏 I-sir 兒科/遺傳專字第 63 號

在兒童成長發育門診中，我們常常需要為「特發性矮小 (ISS)」的小朋友和家長制定治療計畫。傳統上，天天打針的生長激素（每天注射 GH）一直是主流，但這對孩子的生活品質造成了不小的負擔。今天，I-sir 要帶大家看一個醫學界的新消息：2026 年2月發表在《European Journal of Endocrinology》上的 REAL8 臨床試驗，這是一場諾和諾德（Novo Nordisk）自家的週打型與天天打型生長激素的「網內互打」對決！

治療困境的突破：一週打一次的長高福音

傳統治療的局限

傳統的生長激素需要每天晚上施打，這意味著小朋友一年要挨 365 針。對於 ISS 小朋友來說，整個童年可能要挨上千針，這常常導致依從性下降、親子關係緊張，甚至影響最終的治療體驗。我們一直都在努力尋求改良方案。

REAL8 試驗的設計亮點：週打 vs 每天打 世紀對決

針對特發性矮小的設計

REAL8 試驗是首個針對這群小朋友使用長效生長激素（Somapacitan, aka Sogroya）進行的比拼。

高劑量的對照組 (內行看門道)

在這項試驗中，對照組使用的是每天注射 GH (該公司的 Norditropin 0.050mg/kg/day)，這是一個比較高的劑量。也就是說，研究刻意設計了「每週選手」去挑戰「火力全開的每天選手」。

REAL8 數據大公開：長高效果與安全性，實際上真的是「無精差」！

經過 52 週的主試驗期，以及持續追蹤到 104 週的長期擴展期，數據結果令人大為振奮，是真正的長高福音：

初試啼聲 (52 週生長速率 HV cm/年)

• 一週打一次組 (Somapacitan)：平均生長速率為 10.2 cm/year。
• 每天打組 (Norditropin)：平均生長速率為 10.5 cm/year。

長期抗戰 (104 週持續追蹤 HV cm/年)

• (論文以文字敘述，尚未有明確數據)：104 週的追蹤顯示，Somapacitan 組生長速率與日打型仍然五五波。

這項統計學確認了「不劣於 (Non-inferiority)」的結果，用我們臺灣台語來說，就是無精差 (bô tsing-tsha)，客語海陸腔叫做無爭差 (mo zangˋ caˋ)！兩者長高效果完全沒有差別，而且在安全性、副作用發生率以及生活品質方面也都相當。

朱子宏醫師的改良結語

諾和諾德的這次「網內互打」REAL8 試驗，為「找不到原因的矮小」的治療奠定了新的基石。它向我們證明：在不犧牲療效與安全性的前提下，週打型生長激素能為小朋友和家長帶來更友善的選擇。

雖然研究成果令人開心，但 I-sir 也要提醒大家：每個囡仔兄和囡仔姊的生長進展、骨齡進展都不同。如果您對孩子的生長有任何疑問，帶著小朋友來門診，讓 I-sir 為您量身打造最適合的改良治療計畫，讓我們一起迎接孩子健康的長高福音！

英文摘要

Objective: Daily growth hormone (GH) injections restore normal growth and improve psychological outcomes in children with idiopathic short stature but treatment burden is significant. The objective of this study is to demonstrate efficacy and safety of once-weekly somapacitan, a long-acting GH, in children with ISS.

Design: REAL8 (ClinicalTrials.gov: NCT05330325) is a global, randomized, open-labelled, active-comparator, phase 3 basket study including 4 non-GH deficiency indications comprising a 52-week main phase and 104-week extension. Here, we present 52-week results from the REAL8 ISS study.

Methods: Eighty-eight pre-pubertal, treatment-naive children with idiopathic short stature at clinics in 20 countries were randomized 2:1 to somapacitan .24 mg/kg/week or daily GH 0.050 mg/kg/day, both administered subcutaneously. Eighty-five children completed the main 52-week treatment period.

Results: Observed mean height velocity, HV, (SD) at week 52 was 10.2 (1.7) and 10.6 (1.6) cm/year for somapacitan and daily GH groups, respectively (estimated treatment difference [ETD]: -0.3 cm/year [-1.00;0.42]95%CI, non-inferiority confirmed). Safety profiles were similar (somapacitan: 191 events in 47 (79.7%) participants, daily GH: 87 events in 22 (78.6%) participants) with most adverse events (AEs) mild and unlikely related to study product. Disease and treatment burden questionnaires presented favourable results.

Conclusions: Similar efficacy and safety were confirmed for once-weekly somapacitan versus daily GH in treatment-naïve children with idiopathic short stature, with favourable patient-reported outcome measures, setting the ground for future treatment for ISS with a once-weekly option.

朱子宏醫師，追求真相。