妥瑞氏症與小朋友的日常挑戰
妥瑞氏症 (Tourette Syndrome) 是一種神經發展疾病，通常在小朋友 3 到 8 歲時開始出現症狀 。最明顯的特徵就是不受控制的動作抽動 (Motor tics) 或發聲抽動 (Phonic/vocal tics)，不僅會影響小孩的生活品質，也常讓他們在學校承受莫大的壓力 。
傳統治療的瓶頸在哪裡？
目前臨床上第一線通常會建議行為治療，但如果效果不佳需要用藥時，醫師通常會開立 a-2 腎上腺素受體致效劑 (α2-agonist，就是我們刺激生長激素會開的 clonidine)，或是多巴胺 D2 受體調節劑（例如抗精神病藥物） 。
然而，這些傳統藥物 (D2 agonist)雖然能抑制抽動，卻有一個讓家長非常頭痛的缺點——嚴重的副作用 。很多小朋友吃藥後會像吹氣球一樣變胖、出現代謝異常，甚至引發藥物引起的動作障礙（看起來變得遲鈍、僵硬） 。這也是為什麼許多家庭最後無奈選擇停藥的原因。
認識評估工具：什麼是 YGTSS-TTS？
在介紹新藥前，我們必須先認識醫學界如何客觀評估妥瑞氏症的嚴重程度。
分數代表什麼意思？
YGTSS-TTS 的全名是「耶魯全球抽動嚴重度量表-總抽動分數 (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score)」 。這是一個標準化的評估工具，針對動作與發聲抽動的數量、頻率、強度、複雜度及干擾程度進行評分。分數從 0 分（完全沒有）到 50 分（極度嚴重） 。在最新的臨床試驗中，我們就是用這個分數來驗證藥物到底有沒有效 。
Ecopipam 妥瑞新藥：第一型多巴胺受體拮抗劑的轉機
根據 2026 年最新發表在權威期刊《JAMA Neurology》的第三期隨機雙盲臨床試驗，我們迎來了一款名為 Ecopipam 的新藥 。它與過去的藥物完全不同，是首創的「選擇性多巴胺 D1 受體拮抗劑」 。
臨床試驗的好消息
深色線遙遙領先：無論是圖 A 還是圖 B，代表新藥 Ecopipam 的深色線，從頭到尾都高高掛在橘色線（安慰劑）的上方 。這代表吃新藥的小朋友，有更高比例能穩穩維持住好不容易降下來的抽動症狀。
復發風險大減 53%：您會在圖的左下角看到一串密碼
HR, 0.47; P = .008 。HR (風險比) 是 0.47，白話來說，就是使用新藥的小朋友，未來復發的風險只有安慰劑組的 0.47 倍 ！等於大幅降低了約 53% 的復發風險，而且在統計學上是非常有意義的 (P值小於0.05) 線上的「+」小十字記號：在深色線上可以看到幾個「+」號。這在統計上叫做「設限數據Censored data)」，意思是這些小朋友直到那一刻（可能試驗提早結束或平安完成），都還是「維持療效」的過關狀態喔 。
這項針對 6 歲以上患者的試驗，包含了 12 週的開放標籤期，以及後續針對有反應者（YGTSS-TTS 分數進步超過 25% 的患者）進行 12 週的隨機抽藥對照觀察 。
兒童與青少年的顯著成效
數據顯示，在兒童與青少年族群中，Ecopipam 能夠穩定維持症狀的改善，與安慰劑相比，復發的風險大幅降低了約 53% (風險比 HR 為 0.47) 。這代表它能長期、穩定地成為小朋友對抗抽動的好幫手。
安全性與副作用大翻轉
這是 I-sir 認為最重要、也最讓家長安心的突破： 在長達 24 週的治療中，Ecopipam 沒有對小朋友的體重、BMI、或是任何代謝數值（如血糖、血脂）造成不良影響 。同時，過去常見的藥物引發動作障礙，在這次試驗中也完全沒有發生 。常見的副作用主要是嗜睡、頭痛或焦慮，多為輕至中度 。
朱醫師 I-sir 臨床觀點與母語小教室
Ecopipam 的出現，無疑填補了妥瑞氏症在藥理學上「有效但副作用太強」的空缺 。能讓囡仔兄、囡仔姊在控制症狀的同時，保有健康的體態與活力，是我們兒科醫師最樂見的發展。
🗣️ 【I-sir 的國家語言小教室】 妥瑞氏症的動作抽動 (Motor tic) 形式很多元，最常見的就是不自覺地抖腳。這個動作怎麼說呢？
- 台語文：幌跤 (hàinn-kha)
- 客語文 (海陸)：掞腳 (rham+ giog)
如果你對兒童生長發育、遺傳代謝或妥瑞氏症有任何疑問，歡迎在下方留言，或是到門診來找追求真相的朱子宏醫師聊聊喔！
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